알바이오와 네이처셀이 공동 운영하는 바이오스타 기술연구원(원장 라정찬)은 일본 오사카 트리니티 클리닉이 자폐증 환자를 대상으로 한 재생의료 치료에 대해 일본 후생노동성의 승인을 받았다고 7일 밝혔다. 이번 치료에는 바이오스타의 자가지방유래 중간엽 줄기세포가 활용된다.

이번 승인은 만 4세 이상 자폐 스펙트럼 장애 진단을 받은 환자를 대상으로 하며, 치료는 줄기세포를 정맥 투여 방식으로 진행된다. 1회당 0.5~3억개의 세포를 4주 간격으로 총 5~10회 투여하며, 치료 효과는 마지막 투여 후 3개월 시점에 자폐 스펙트럼 장애 평가도구인 '사회적반응성 검사 2판(SRS-2)'을 통해 객관적으로 측정된다.

줄기세포는 알바이오와 일본의 재생의료 전문기업 JASC가 공급하며, 배양에는 네이처셀의 배양배지가 사용될 예정이다. 치료는 일본의 '재생의료 등 안전성 확보법'에 따라 승인된 공식 치료계획서에 기반해 시행된다. 

회사 측은 이번 승인을 통해 네이처셀의 줄기세포 배양배지 사업 확장도 가능해졌다는 입장이다.

라정찬 기술연구원장은 "이번 일본 후생성 승인으로 전 세계 자폐증 환자와 가족들이 일본에서 국내 줄기세포 기술로 치료를 받을 수 있게 됐다"며 "치료 전후 데이터를 기반으로 미국 내 신약 개발 가속화도 검토하겠다"고 전했다.

한편, 회사는 이번 승인에 앞서 자가 줄기세포 투여를 통해 자폐 증상 개선 효과를 동물모델에서 입증한 바 있다. 회사 측에 따르면, 발프로산 유도 자폐 마우스 모델에서 반복행동, 사회적 결핍, 불안 등 주요 증상들이 줄기세포 투여 이후 유의미하게 개선됐다. 이 연구 결과는 국제학술지 'Behavioural Brain Research'에 게재됐다.