큐로셀(대표 김건수)은 CD19 표적 CAR-T 치료제 '안발셀(CRC01)'에 대한 전신 홍반성 루푸스(SLE) 대상 임상 1/2상 시험계획이 식품의약품안전처에서 승인됐다고 1일 밝혔다.

전신 홍반성 루푸스(SLE)는 면역체계 이상으로 인해 신체 조직을 공격하는 만성 자가면역질환이다. 일부 중증 환자는 기존 면역억제 치료에 반응하지 않아 치료 대안이 제한적인 상황이다. 

이번 임상은 기존 치료에 반응하지 않는 중증 SLE 환자를 대상으로 하며, 1상에서는 안전성과 내약성, 2상에서는 유효성을 평가한다. 가톨릭대 서울성모병원을 포함해 다수 기관이 참여할 예정이다.

이번 승인으로 안발셀은 기존 혈액암 대상 적응증 외에 자가면역질환으로 영역을 확장하게 됐다. 회사에 따르면 앞서 서울성모병원은 치료목적사용 제도를 통해 중증 SLE 환자에게 안발셀을 투여한 바 있으며, 해당 환자는 급성 부작용 없이 완전 관해 수준의 임상적 호전을 보였다.

회사 측은 이번 IND 승인으로 자가면역질환 분야에서 CAR-T 치료제의 가능성을 확인하고, 임상 결과에 따라 적응증 확대를 본격화할 계획이라고 밝혔다. 현재 큐로셀은 안발셀의 림프종 적응증에 대해 이미 임상 2상을 마치고 식약처 품목허가 심사를 진행 중이다.

김건수 대표는 "이번 IND 승인은 안발셀이 혈액암을 넘어 자가면역질환 치료 영역으로 도전하는 중요한 이정표"라며 "임상 성공을 통해 치료 옵션이 부족한 중증 SLE 환자들에게 새로운 희망을 제시하길 기대한다"고 말했다.