큐로셀(대표 김건수)은 30일 식품의약품안전처에 자사 CD19 표적 CAR-T 치료제 '안발셀(CRC01)'에 대해 중증 전신홍반성루푸스(Systemic Lupus Erythematosus, SLE)를 적응증으로 한 제1/2상 임상시험계획(IND)을 제출했다고 밝혔다.

이번 임상은 기존 치료에 반응하지 않는 중증 SLE 환자를 대상으로, 안발셀의 내약성, 안전성, 유효성을 평가하는 공개형 다기관 단일군 임상시험으로 진행된다. 서울성모병원을 시작으로 다수의 기관이 참여할 예정이다.

회사에 따르면 중증 SLE는 면역계가 신체 조직을 공격하는 난치성 자가면역질환으로, 기존 면역억제제 치료에 불응하는 사례가 적지 않아 새로운 치료 옵션에 대한 의료적 수요가 높은 질환이다. 회사에 따르면, 미국과 유럽에서도 CAR-T를 활용한 자가면역질환 치료 연구가 활발히 진행되는 가운데, 이번 임상은 국내 최초로 자가면역질환을 대상으로 한 CAR-T 치료제가 정식 임상에 진입한 사례로, 안발셀이 혈액암을 넘어 자가면역질환 치료 영역으로 확장되는 중요한 전환점이 될 것으로 기대하고 있다.

큐로셀은 지난 3월 서울성모병원에서 치료목적사용 승인 하에 중증 SLE 환자에게 안발셀을 투여한 경험을 바탕으로 이번 IND를 신청했다. 회사에 따르면 해당 환자는 급성 부작용 없이 회복됐으며, 면역억제제를 중단한 이후에도 질환 지표가 안정적으로 유지돼 치료제 가능성을 확인했다.

김건수 대표는 "이번 IND 신청은 안발셀이 혈액암을 넘어 자가면역질환으로 영역을 확장하는 의미 있는 진전"이라며 "국내 최초로 자가면역질환 CAR-T 임상을 시작하게 된 만큼, 중증 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제시하길 기대한다"고 밝혔다.

한편, 안발셀은 재발성·불응성 미만성거대B세포림프종(LBCL)을 적응증으로 한 임상 2상을 성공적으로 완료했으며, 현재 식약처 품목허가 심사가 진행 중이다. 큐로셀은 연내 허가 및 건강보험 등재를 목표로 하고 있으며, 안발셀이 국내 최초의 혈액암 CAR-T 치료제 상용화 사례가 될 수 있을지 주목되고 있다.