일라이 릴리는 알츠하이머병 치료제 키순라(성분명 도나네맙)의 임상 3상 장기 연장 연구(TRAILBLAZER-ALZ 2 LTE) 결과를 30일(현지시각) 발표했다.

연구에 따르면 키순라는 투약 후 최대 3년간 인지 저하를 지속적으로 늦추는 효과를 보였으며, 초기 치료 개시 그룹에서 더 큰 효능이 확인됐다.

이번 데이터는 캐나다 토론토에서 열린 2025년 알츠하이머병협회 국제학술대회(AAIC)에서 공개됐다. 연구는 TRAILBLAZER-ALZ 2 본시험을 마친 참가자들을 대상으로 실시된 이중맹검 확장 연구로, 일부 환자는 치료를 지속했고 일부는 사전 정의된 아밀로이드 제거 기준 충족 시 위약으로 전환됐다.

본시험에서 위약을 투여받은 환자는 장기 연장 기간에 블라인드 조건으로 키순라를 새로 투여받았으며, 외부 대조군은 알츠하이머병 신경영상 이니셔티브(ADNI) 자료가 활용됐다.

주요 결과를 보면 초기부터 키순라를 투여받은 환자군은 36개월 시점에서 ADNI 대조군 대비 인지 저하가 평균 1.2점 적었으며(임상 치매 평가지표 CDR-SB 기준), 18개월 시점보다 억제 효과가 증가한 것으로 나타났다. 초기 치료 시작은 질병 진행 위험을 27% 낮췄으며(CDR-Global Score 기준), 키순라 투여자의 75% 이상이 76주 내 아밀로이드 제거 기준에 도달했다.

또한 투약 완료 후 최대 2.5년간 관찰한 결과 아밀로이드 플라크 재축적 속도는 연 2.4 센틸로이드로 낮은 수준을 유지했으며, 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다.

키순라 투약과 관련된 대표적 부작용으로는 ARIA(아밀로이드 관련 영상 이상)가 있다. 릴리는 현재 키순라의 효능 및 안전성을 추가로 평가하기 위해 다수의 후속 연구를 진행 중이다. TRAILBLAZER-ALZ 3은 전임상 단계 환자를 대상으로 진행되고 있으며, TRAILBLAZER-ALZ 5는 중국, 한국, 대만 등지에서 조기 증상 환자를 대상으로 등록시험 중이다. 

마크 민튼(Mark Mintun) 일라이 릴리 신경과학 연구개발 부문 부사장은 "TRAILBLAZER-ALZ 2 장기 연장 연구는 키순라가 3년간 지속적인 임상적 유효성을 나타냈으며 안전성 프로파일도 일관되게 유지됐음을 확인했다"며 "참가자들은 계속해서 유의미한 치료 효과를 보였고, 이는 조기 치료의 장기적 가치를 뒷받침하는 결과"라고 말했다.