일라이 릴리는 자사의 비공유결합(가역적) 브루톤 티로신 키나아제(BTK) 저해제 '제이피르카(성분명 피르토브루티닙)'가 만성 림프구성 백혈병(CLL) 및 소세포 림프종(SLL) 환자를 대상으로 한 3상 임상시험(BRUIN CLL-314)에서 1차 유효성 평가변수인 객관적 반응률(ORR)에 대해 비열등성을 충족했으며, 우월성도 시사하는 유의한 p값(nominal p<0.05)을 확보했다고 29일(현지시각) 밝혔다.

회사에 따르면 BRUIN CLL-314는 치료 경험이 없거나, 기존 치료를 받았으나 BTK 저해제는 투여받지 않은 CLL 또는 SLL 환자를 대상으로, 제이피르카와 임브루비카(성분명 이브루티닙)를 비교한 공개 무작위배정 3상 임상시험이다. 총 650명의 환자를 1:1로 무작위 배정해 제이피르카 200mg(1일 1회 경구) 또는 임브루비카 420mg(1일 1회 경구)을 투여했다.

1차 평가 변수는 독립평가위원회(IRC)가 판정한 객관적 반응률(ORR)이며, 주요 2차 평가지표로는 무진행 생존기간(PFS), 반응 지속기간(DoR), 무사건 생존기간(EFS), 다음 치료까지의 기간(TTNT), 전체 생존율(OS), 안전성, 내약성, 환자보고결과(PRO) 등이 포함됐다.

PFS는 아직 데이터가 성숙되지 않은 초기 분석 단계지만, 제이피르카에 유리한 경향이 관찰됐으며, 향후 우월성 검정을 위한 공식 분석이 예정돼 있다. 전체 생존율(OS)에서는 불리한 경향은 확인되지 않았다.

특히 치료 전력이 없는 환자군(n=225)에서는 무진행 생존기간(PFS) 측면에서 제이피르카의 효과 크기가 더 뚜렷하게 나타났다. 전반적인 안전성은 이전 임상시험에서 보고된 결과와 유사한 수준이었다. 세부 데이터는 2025년 하반기 국제 학회에서 발표될 예정이다.

릴리는 이번 결과가 BRUIN 개발 프로그램 내 두 번째 긍정적 3상 결과이며, 앞서 BTK 억제제 치료 이력이 있는 환자 대상의 BRUIN CLL-321 3상에서도 유의미한 데이터를 확보했다고 밝혔다. 현재는 면역화학요법과 비교하는 BRUIN CLL-313 3상도 진행 중이며, 두 결과를 포함해 글로벌 규제 승인 자료로 활용할 계획이다.

한편 제이피르카는 미국 식품의약국(FDA)으로부터는 맨틀세포림프종(MCL) 및 CLL/SLL 환자 중 BTK 저해제와 BCL-2 저해제 치료 이력이 있는 성인 환자 대상 가속 승인 상태다. 1일 200mg 정제 복용 방식으로 투여된다.