네이처셀의 줄기세포 치료제 '조인트스템'의 국내 품목 허가 여부에 업계 이목이 쏠리고 있다. 

식품의약품안전처 중앙약사심의위원회(이하 중앙약심)는 지난달 23일 조인트바카라 온라인 품목허가 효과와 안전성 등 허가시 타당성 여부를 주제로 회의를 개최했다.

중앙약심 규정 제9조 3항에 따르면 약심 회의 결과는 회의 개최일로부터 1개월 이내에 식약처 홈페이지를 통해 공개한다. 

약심이 23일 열린 점을 고려하면, 이달안으로 약심 결과가 나올 전망이다.

업계 관계자는 "조인트스템이 1년 전 반려의 수모를 씻고 다시 허가를 받을지를 두고 관심이 쏠리고 있다"고 밝혔다. 

앞서 식약처는 2023년 임상적 유의성이 부족하다는 것을 근거로 조인트스템 허가를 반려했었다.

그러나 작년 말 네이처셀은 3년 장기추적 관찰 데이터 등 자료를 보완해 허가를 재신청했다. 

FDA 컨설턴트 출신 임상 전문가는 "3년차 추적관찰 결과 조인트 스템 치료군에서 인공관절 수술에 들어간 환자는 2명인 반면 대조군의 수술 환자는 8명이었다"며 "지난 약심 당시 조인트 스템 치료 이후 수술 환자 수를 줄이지 못했다는 지적이 있었는데 이번에 이를 보완해 자료를 다시 제출한 것"이라고 설명했다. 

2023년 반려 당시와 달라진 사정은 또 있다. 조인트바카라 온라인은 지난 3월 한국 기업 최초로 세포 치료제 분야에서 FDA으로부터 'BTD(혁신적 치료제, Breakthrough Therapy designation)'로 지정받았다.

또 다른 임상 전문가는 "혁신 치료제 승인은 FDA가 조인트스템에 우선권을 준다는 의미"라며 "FDA에서 품목허가가 승인된 모든 생물의약품이 혁신치료제 지정을 받는 것이 아니다. 그동안 소수의 품목만 혁신치료제 지정을 받았고 조인트스템은 국내 줄기 세포 치료제로서는 처음으로 BTD를 받았다"고 밝혔다.

FDA는 지난 4월 조인트스템의 EAP(동정적 사용 승인 프로그램, Expanded Acess Program) 프로토콜도 승인했다. EAP는 대체 치료 옵션이 없거나 부족한 중증 또는 생명을 위협하는 환자를 대상으로 임상시험용 의약품을 처방할 수 있도록 허용한 프로그램이다. 

업계 관계자는 "임상시험에 등록된 환자들만 조인트스템의 임상적 혜택을 누려왔기 때문에 FDA가 다른 환자들도 일정 조건하에 조인트스템을 사용할 수 있도록 옵션을 열어준 것"이라며 "실사용 데이터가 쌓일 수 있다는 점에서 FDA 품목허가에 긍정적인 방향으로 작용할 수 있다"고 전망했다. 

물론, 관건은 식약처가 조인트스템의 임상적 유의성을 이번에 인정할 것인지 여부다. 2023년 당시 중앙약심 위원들은 "조인트스템이 통계적으로 유의성이 있음에도 임상적으로 유의미하지 않다"는 결론을 내리고 허가 신청을 반려했다.

그러나 식약처 전 임상심사위원은 "통계적 유의성을 확보했다면 임상적으로도 유의성이 있는 것"이라며 "통계 기준이라는 거 자체가 임상적 유의성을 고려해서 통계 기준을 맞추는 것이기 때문에 당시 허가를 반려한 식약처의 결정은 문제가 있었다"고 말했다. 

그러면서 "임상 3상은 허가를 위한 것이고 탐색적 연구가 아니기 때문에 1차 유효성 지표 설정에 대해 일반적으로 식약처와 사전에 미팅을 개최한다"며 "그런데도 식약처는 통계적 유의성과 임상적 유의성을 다르게 해석하면서 이를 배척했다. 이번에는 보완 자료까지 포함됐기 때문에 또 다시 결정을 내릴 경우 파장이 상당할 수 있다"고 전했다. 

한편, 식약처 측은 약심 공개의 세부 일정을 확인해줄 수 없다는 입장이다. 식약처 관계자는 "세부 일정은 규정대로 진행될 것"이라며 "2023년 당시 중앙약심 회의에서 조인트 스템 국내 임상 3상 시험 결과, 1차 유효성 평가지표에 대한 통계적 유의성은 입증했지만 임상적 유의성이 부족하여 품목허가가 타당하지 않다고 결론내린 것이었다"며 기존 입장을 전했다.