HLB는 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 담관암 치료제 후보물질 '리라푸그라티닙(RLY-4008)'에 대해 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청(NDA) 사전 미팅(Pre-NDA meeting)을 신청했다고 31일 밝혔다.

Pre-NDA 미팅은 NDA 제출에 앞서 FDA와 임상결과, 제출자료, 허가 전략 등을 사전 조율하는 절차로, 신약 승인 가능성을 높이기 위한 핵심 단계로 간주된다. 미팅은 신청 후 통상 60일 이내 개최되며, 회사는 오는 9월 말 개최를 예상하고 있다.

리라푸그라티닙은 FGFR2 융합 변이를 가진 담관암 환자를 대상으로 한 초기 임상에서 치료 효과와 표적 선택성, 내약성 측면에서 우수한 결과를 보였고, 2023년 미국 FDA로부터 혁신신약(Breakthrough Therapy)으로 지정된 바 있다. NDA 제출 시 우선심사(Priority Review) 대상으로 지정될 가능성이 있으며, 이 경우 심사 기간은 기존 10개월에서 6개월로 단축된다.

회사는 글로벌 임상 2상에서 독립평가위원회(IRC) 기준 객관적 반응률(ORR), 반응 지속기간(DOR) 등 주요 지표에서 기존 치료제를 상회하는 효과를 확인했으며, 완전관해(CR) 사례도 보고됐다고 설명했다. 또한 설사, 고인산혈증 등 주요 부작용 발생률도 낮아 안전성 측면에서 경쟁력이 있다는 입장이다.

엘레바는 현재 Pre-NDA 미팅에 대비해 핵심 쟁점을 중심으로 자료를 준비 중이며, NDA 제출을 위한 임상 데이터, GMP 적격성 문서 등 주요 자료 전반에 대한 점검 작업도 병행하고 있다.

HLB는 간암 치료제로 개발 중인 리보세라닙+캄렐리주맙 병용요법의 경우 파트너사 항서제약이 FDA와 협의 중이며, CMC 관련 보완사항 해결을 진행하고 있는 만큼, 담관암 치료제 리라푸그라티닙 역시 철저한 사전 준비를 통해 순차적 신약 승인을 추진할 계획이다.

한용해 HLB그룹 최고기술책임자(CTO)는 "글로벌 임상 2상에서 확보한 IRC 기준 주요 데이터는 내년 ASCO GI 2026에서 발표할 예정"이라며 "암종에 관계없이 FGFR2 변이를 표적하는 암종불문 치료제 허가를 목표로 한 글로벌 확장 임상도 진행 중"이라고 밝혔다.