베라스템, KRAS 변이 장액성 난소암 최초 치료제 '아브맙키-팍진자'
알콘, TRPM8 수용체 자극 안구건조증 치료제 '트립티르'
지난 5월 총 8개 제품이 미국 식품의약국(FDA)로부터 신약 또는 개량신약으로 허가됐다. 주로 저분자의약품을 대상으로 하는 신약 허가 신청(New Drug application·NDA)은 6건, 생물의약품 허가 신청(Biologics Licensing Applications·BLA)은 2건이 승인됐다.
대상 적응증은 KRAS 변이 난소암, 급성 편두통, c-MET 과발현 비소세포폐암, 비판막성 심방세동, 판상 건선, 폐동맥 고혈압, 안구건조증 등이었다.
KRAS 변이 재발성 저등급 장액성 난소암 최초 치료제
'아브맙키-팍진자 코-팩' 허가
베라스템 온콜로지가 개발한 KRAS 변이 재발성 저등급 장액성 난소암 치료제 '아브맙키(성분 아부토메티닙)'와 '팍진자(성분 데팍티닙)'을 한 데 포장한 제품 '아브맙키-팍진자 코-팩'이 지난달 8일 FDA로부터 허가됐다. 아브맙키는 캡슐 제형, 팍진자는 정제 제형의 의약품이다.
베라스템 측에 따르면, 아브맙키-팍진자 코-팩은 KRAS 변이 재발성 저등급 장액성 난소암 치료제로 FDA로부터 허가 받은 첫 2차 치료제가 됐다. 2021년 희귀의약품으로 지정된 지 약 4년 만이다.
FDA는 2상 임상 시험인 'RAMP201' 연구에서 아브맙키-팍진자의 종양에 대한 객관적반응률(ORR) 및 반응지속기간(DoR) 데이터를 기반으로 가속 승인했다.
이 연구에 참여한 57명의 환자들은 백금 기반 항암요법을 포함해 이전에 적어도 하나의 전신 요법을 받은 경험이 있었다. 연구 결과, 아브맙키-팍진자 병용요법군의 ORR은 44%(25명, 95% CI : 31-58)으로 나타났으며, DOR은 3.3~31.1개월 사이로 확인됐다.
보고된 가장 심각한 이상반응은 △안구 질환 △피부 독성(발진) △간독성 △횡문근융해증 △임산부 복용 시 태아 위험 등이 있었다. 또, 가장 흔하게 보고된 이상반응은 △혈액 내 효소(CPK) 수치 증가 △메스꺼움 △피로 △간수치(AST) 이상 △발진 등이 보고됐다.
향후 회사는 3상 확증 임상시험에서 생존과 관련된 추가 데이터 입증이 이뤄져야, 이 제품을 정식 허가로 연결 지을 수 있다. 이에 현재 KRAS 변이 유무와 관계없이 여성을 대상으로 한 3상 임상시험 'RAMP301'을 진행중인 것으로 나타났다.
c-Met 단백질 과발현 진행성 비소세포폐암 최초 치료제
ADC '엠렐리스' 허가
애브비가 개발한 고농도 c-Met 단백질 과발현(OE) 동반 국소 진행성 또는 전이성 비편평 비소세포폐암 치료제 '엠렐리스(성분 텔리소투주맙 베도틴)'가 지난 14일 가속 승인됐다. 이 치료제 역시 2상 임상에서 객관적반응률(ORR)과 반응지속기간(DoR) 데이터를 기반으로 승인됐다.
엠렐리스는 c-Met를 타깃하는 항체약물접합체(ADC)로, c-MET 과발현 비소세포폐암 치료제로는 최초로 허가된 약제다.
이번 가속 승인은 2상 임상인 'LUMINOSITY' 연구를 바탕으로 이뤄졌다. 연구 결과, c-Met 단백질 과발현 환자 중 EMRELIS를 투여 받은 환자의 ORR과 DoR 중앙값은 각 35%(95% CI : 24-46), 7.2개월(95% CI : 4.2-12)이었다.
가장 흔한 이상반응은 △말초 신경병증 △피로 △식욕 감소 △말초 부종 등 이었으며, 3등급 또는 4등급 이상반응으로는 △림프구 감소 △포도당 증가 △ALT 수치 증가 △감마 글루타밀 트랜스퍼레이즈(GGT) 증가 △인ㆍ나트륨ㆍ헤모글로빈ㆍ칼슘 감소 등이었다.
FDA는 이 결과를 바탕으로, 지난 2021년 12월 엠렐리스를 혁신적치료제(Breakthrough therapy designation)로 지정한 바 있다. 현재 회사는 가속 승인을 정식 허가로 전환하기 위한 3상 임상인 'TeliMET NSCLC-01' 연구를 진행 중에 있다.
알콘, TRPM8 수용체 자극 안구건조증 치료제 '트립티르' 허가
안과 전문 글로벌 기업 알콘이 안구건조증 치료제 트립티르(성분 아콜트레몬)을 허가 받았다. 이 제제는 각막 감각 신경을 자극해 자연적인 눈물 생성을 빠르게 증가시키는 최초의 ‘TRPM8’ 수용체 작용제다.
트립티르는 일회용 용량 제제로 공급되며, 바이알에 포장돼 있다. 한쪽 눈에 한 방울 씩, 하루 두 번 투여하면 된다.
이번 허가는 안구건조증 환자 930명을 대상으로 한 2건의 3상 임상 'COMET-2', 'COMET-3' 연구를 바탕으로 이뤄졌다. 트립티르군 환자들은 대조군인 비히클 투여군 환자 대비 14일차에 자연 눈물 생성량이 최소 10mm 증가한 것으로 나타났다. 이는 최대 4배 이상 자연 눈물 생성량이 증가한 수치다.
가장 흔한 이상반응은 점안액 주입 부위의 통증이었으며, 약 50%의 환자가 경험한 것으로 나타났다.
회사는 올해 3분기 트립티르를 미국 전역에 출시한다는 계획이며, 해외 시장 진출도 고려하고 있다는 입장이다.