한국로슈의 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제 '피아스카이(성분 크로발리맙)'의 식품의약품안전처 허가가 막바지에 접어든 것으로 알려졌다. 기존 치료제보다 투약간격이 길면서도 동일한 효과를 내는것으로 평가돼 환자 편의성 향상에 기여할 것으로 기대된다. 

관련 업계에 따르면 PNH는 헤모글로빈이 적혈구 밖으로 탈출하는 용혈 현상으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환이다. 적혈구 세포막을 구성하는 단백 성분 생성에 관여하는 X 염색체의 돌연변이로 발생한다.

초기 증상으로는 만성 용혈로 인한 경미한 황달과 용혈성 빈혈·조혈 결핍·정맥 혈전으로 인한 증상이 나타난다. 또한 발열 및 잇몸 출혈 등의 증상을 보인다.

피아스카이는 지난해 2월 희귀의약품으로 지정된 C5 보체 저해제이다. 저용량으로도 지속적으로 보체를 억제해 장기간의 효과를 나타낸다.

C5 억제제 치료 경험이 없는 PNH 환자를 대상으로 진행된 'COMMODORE2' 임상 3상 연구에서 4주 간격으로 크로발리맙 투여 시 질병 조절 효과를 확인했다. 이상반응도 위약군 에쿨리주맙 투여군 80%에 비해 크로발리맙 투여군은 78%를 기록했다.

기존 2주 간격으로 투여되던 치료제 대비 4주 간격으로 투여 기간을 늘림으로써 환자들의 편의성과 치료 접근성이 확대될 것으로 전망된다.

한편 국내 도입된 PNH 치료제에는 △엠파벨리(한독) △파발타(노바티스) △솔리리스·울토미리스·보이데야(아스트라제네카) 등이 있으며, 파발타는 현재 국민건강보험공단과 약가협상을 진행하고 있다.