OECD 주요 국가들은 의약품의 보험 급여 및 약가 결정 과정에서 환자 접근성과 재정 건전성의 균형을 확보하기 위한 제도 개선을 지속하고 있다. 이 가운데, 호주의 약제급여제도(PBS, Pharmaceutical Benefits Scheme)는 의약품의 평가, 가격 협상, 사후관리 과정 간 연계성을 높여 왔다는 점에서 주요 참고 사례로 인용된다. 특히 급여 적정성을 평가하는 약제급여자문위원회(PBAC, Pharmaceutical Benefits Advisory Committee)는 영국 NICE, 캐나다 CADTH와 함께 개별 약제의 급여평가 결과뿐 아니라 경제성 평가 등 관련 지침의 운영 측면에서도 중요하게 참조되는 기관이다.

2024년 말, 호주 연방보건부는 PBS를 중심으로 한 보건의료기술평가(HTA) 체계 개편 방안을 담은 보고서(Health Technology Assessment Policy and Methods Review: Final Report)를 발표하였다. 이 보고서는 OECD 주요국들과의 비교 분석을 바탕으로, 평가에서 급여 결정까지의 절차·기간 단축, 소아 환자에 대한 형평성 강화, 실사용 근거(RWE) 기반 평가체계 확충, 환자·산업계 등 이해관계자 참여 확대 등을 주요 개선 방향으로 제시하였다. 이는 PBS의 기술적 전문성뿐 아니라 예측 가능한 의사결정 체계를 강화하려는 정책 기조를 엿볼 수 있다.

경제성 평가만으로 급여 등재가 어려운 고가·희귀질환 치료제에 대해서는 ‘생명유지의약품 지원제도(LSDP, Life Saving Drugs Program)’를 통해 별도 재정을 투입하는 보완적 체계를 운용하고 있다. 2024년 기준 Gaucher병, Pompe병, 발작성야간혈색뇨(PNH) 등 10여 개 희귀질환에 대해 총 15개 약제가 지원되고 있으며(LSDP Guidelines), 치료 효과, 환자 생존율, 대체 치료제 유무 등 세부 기준에 따라 자격이 심사된다. 해당 약제들은 2년 주기의 재평가를 거치며, PBS 등재 체계와 보완적으로 운영된다.

등재 단계에서 시행되는 가치 기반 평가와 접근성 보장 제도는 이후의 사후관리 체계를 통해 보완되며, 제도의 지속 가능성을 뒷받침할 수 있게 된다. 호주에서도 ‘사용량-약가 연동제도(PVA, Price-Volume Arrangement)’를 통해 실제 사용량이 사전 예측치를 초과할 경우 제약사의 재정분담 의무가 발생하며, 이는 약가 조정 또는 약품비 환급 방식의 ‘위험분담제도(RSA, Risk-Sharing Agreement)’와 연계되어 작동한다. 다적응증 약제의 경우에는 적응증별 임상적 유효성과 비용효과성을 개별 평가한 후, 단일 가중 평균가 산정 또는 표시가-실제가(SPA, Special Pricing Arrangement) 방식으로 가격이 재설정되며, 필요 시 연간 총 예산 상한 설정 등 재정분담 조건이 추가될 수 있다. 기술적으로는 각 적응증별 보험코드를 구분하여 관리하며, 제도적으로는 실사용 데이터 기반의 근거 생성·평가를 통해 급여 조건의 사후 조정이 가능하도록 뒷받침하고 있다.

2024년 말 호주 정부가 발표한 HTA 개편 방안은, 의약품 최초 등재 및 사용범위 확대 단계의 불확실성에 대응하기 위해, 등재 이후 재정 및 임상 성과를 종합적으로 재검토(Post-Market Review, PMR)하는 체계로의 전환 필요성을 강조하였다. 기존의 개별 약제 중심 관리에서 나아가, 정기적인 근거 수집과 분석을 바탕으로 전 주기적 평가·관리 구조를 지향하고 있으며, 이는 평가, 약가 결정, 사후 조정이 연방보건부 관할 하에 통합적으로 작동하는 PBS 운영 방식과도 밀접히 연결되어 있다. 전 주기 관리가 상호 유기적으로 작동하는 구조는 의약품 급여제도 설계에 있어 정책적 정합성과 실효성을 함께 추구할 수 있다는 점에서 주목할 만하다.