항암제를 필두로 과거 진단·치료법이 미비하였던 영역에 다양한 약물 개발이 증가하면서 신약 접근성을 보장하는 동시에 합리적 의료재정 관리를 위한 방안이 각국의 보건의료제도 운영에 공통적 관심사이자 과제이다. 우리나라에서는 2014년부터 정부 고시에 의하여 위험분담제도(Risk Sharing Agreement, 이하 RSA)로 공식 명칭이 부여되어 운영 중인 제도가, 미국·유럽 등 외국에서는 유사한 취지의 관리형 진입제도(Managed Entry Agreements, 이하 MEA)라고도 명명되며 더 일찍부터 도입되고 확산되어 왔다. 그리고 각국 보건의료 체계에 따른 특성과 의약품 제도의 세부적 운영방법은 다르지만, 신약의 급여화를 체계적으로 관리하며 의료 예산의 효율성을 높이는 방안으로 MEA는 중요한 축을 담당하여 온 제도이다.

MEA는 크게 ①재정기반 ②성과기반 ③후속 임상연구 유형 세 가지로 분류된다. 우선 재정기반 MEA는 비공개 할인, 가격-볼륨 계약, 총액 제한 등을 통해 공급자-보험자 간에 재정을 분담하며 예산 예측 가능성을 높이는 데 가장 중점을 둔다. 그래서 행정·관리 측면에서 운영이 비교적 간소화되는 반면, 새로운 임상적 효용을 고도화하여 연계한다고 보기는 어렵다.

성과기반 MEA는 약제의 치료적 성과에 따라 가격 수준 및 급여 여부를 조정하는 방식으로, 환자의 건강 상태 및 목표 달성 여부에 따른 급여 계약 및 예산 관리가 가능하다. 말기암, 희귀·난치성 질환처럼 치료적 확증 근거가 상대적으로 불확실한 상황에서도 환자 접근성을 위한 조건부 급여 결정이 필요할 때 주로 활용되는 방식이다. 다만 성과기반 MEA는 공급자-보험자 외에도 의료인, 요양기관의 긴밀한 협조가 필요하여 재정기반 MEA에 비하여 행정·관리 운영이 복잡하고 이해관계자들 간 미리 합의하고 정해야 할 사항들이 많아진다.

후속 임상연구와 결합된 MEA는 포괄적으로는 성과기반 방식으로 분류되기도 하는데, 약제 급여화 이후 추가 데이터를 수집하여 임상근거 수준 및 급여 여부를 재평가하는 방식이다. 호주에서의 흑색종 면역항암제 급여, 프랑스·독일에서의 CAR T-세포치료제 급여에 활용된 사례가 있다. 성과기반 방식과 마찬가지로 환자 데이터, 의료기록 등 Real-World Evidence 수집, 활용 및 객관적 검증 전반에 많은 행정력을 필요로 하는 유형으로 분류된다.

이와 같은 MEA 활용에 대하여 2023년 OECD 국가의 항암제 급여화 관련 현황 조사에 따르면 재정기반 방식이 다수 국가에서 보편적으로 활용되고 있으나, 조건부 근거생산(coverage with evidence development) 또는 성과연계지불(payment-by-result) 등의 성과기반 방식도 총 28개국 중 16개국에서 활용되고 있으며, 네덜란드·스위스·캐나다 등 8개국은 치료적 편익의 증거를 확인하기 위한 등재 후 임상연구도 함께 활용하고 있다. 즉, 현실적 여건상 재정기반 방식이 두루 선호되지만, 유전자·세포치료제처럼 새로운 의료기술·약리기전의 고비용·혁신약물 급여 시 성과기반 방식이 중요한 유형으로 활용되고 있다고 볼 수 있다.

2012년부터 2022년까지 북미·유럽국가 중심으로 연간 MEA 체결 현황을 조사한 자료에서도 총 28개국에서 1000여건 이상의 MEA가 체결되었는데 단일/혼합형 계약을 통틀어 분류 시, 다수의(79%) 재정기반 방식 외에 나머지 약 21% 비중은 성과기반 방식으로 집계된 바 있다.

우리나라도 2013년말 소아백혈병치료제에 대하여 근거생산 조건부급여(CED) 방식으로 최초 RSA 계약이 이뤄진 이래, 적용 약제 및 계약 유형이 다각화되며 RSA 제도가 발전되어 왔다. 계약 유형까지 구분된 보험당국의 공식 집계에 따르면 2013년~2022.7월까지 총 60개 약제에 대한 RSA 계약이 체결되었다. "총액제한형(39개)"과 "환급형(32개 약제)"이 가장 많고, 그 외에 "초기 치료비용 환급형(7개)"과 "환자단위 사용량 제한형(4개)"도 일부 존재하는데 이들 유형 모두 크게는 재정기반 방식에 해당한다. 그동안 RSA 약제의 계약기간 중 급여확대, 후발약제 RSA 확대 적용, 경제성평가생략 제도와의 연계 등 적용 약제 및 계약 유형 관련 제도가 수차례 개편되어 왔는데, OECD 국가들의 전반적 MEA 활용 현황과 종합적으로 비교하여 국내 RSA는 상대적으로 재정기반 방식에 집중되었고 성과기반 방식은 공급자-보험자 모두 매우 신중히 접근하며 비로소 활용이 시작되고 있는 단계라고 볼 수 있다.

글로벌 제약시장의 지속적 성장세는 새로운 계열·약리기전 신약 R&D 및 상업화에 기반하며 이러한 약제들은 임상적·비용적 가치와 재정영향 근거를 입증하는 것 뿐만 아니라, 적정한 평가 및 의사결정 또한 불확실성이 매우 큰 대상이다. 따라서 급여화 과정 및 결과 전반에 대한 수용성·정당성이 계속 이슈가 되고 시험대에 오를 수 밖에 없을 것으로 보인다. 신규 치료제가 개발되었을 때 이를 필요로 하는 의료진·환자에게 치료의 Golden Time을 놓치지 않도록 적기에 제공하면서 공적 의료재정의 부담을 적절히 관리하는 것은 의료기술 발달과 더불어 더욱 어려워지는 과제이다. 우리나라도 RSA 도입 초기 약가 투명성·형평성 등 논란이 적진 않았으나, 결과적으로 신약 급여화에 필수 불가결한 제도로 자리매김하고 있다.

국내외 사례 모두에서 재정기반 방식이 주로 활용되고 있지만, 임상적 근거가 불확실하거나 특히 고비용·혁신적 치료제 급여화 시 성과기반 방식이 대안이 될 수 있음을 재확인할 수 있다. 우리나라 경우 일찍이 2013년말 RSA 시범사업부터 CED 방식이 최초로 활용되었음에도 그 이후 현재까지 동일 계약유형 사례는 나오지 않고 있는데, 이는 그만큼 기술적·행정적 어려움, 관리의 복잡성 측면에서 부담이 존재한다는 반증이며, 이해관계자들 간 자료수집의 정확성과 평가과정의 공정성 및 결과의 수용성도 담보되어야 할 부분이다. 선험국 사례를 살펴보면 임상결과 모니터링을 위한 추가 시스템과 데이터 관리 등 기술적 요건 뿐 아니라, 자료수집-평가-결과 해석 등의 주체와 이러한 전반 과정의 재원 부담을 누가 담당할 것인지 또한 성과기반 방식을 보다 고도화하여 활용하는 데에 중요한 고려사항이 되기 때문이다. 

새로운 치료제에 대한 관리형 진입제도(MEA)는 단순히 공급자 측의 높은 약가 관철이라든가 보험 당국의 약품비 절감 수단만이 아닌, 공적 의료재정의 지속 가능성과 환자 치료 기회를 함께 고려하는 균형적·전략적 제도라는 점에 사회적 공감대가 필요하다. 이를 기반으로 다양한 효능군·질환 특성에 따라 최적의 가치평가·재정관리 방식이 활용될 수 있다면, 궁극적으로 국민건강 증진에 더욱 발전적으로 기여할 수 있을 것으로 생각된다.