큐로셀(대표 김건수)은 성인 급성림프구성 백혈병(ALL) 환자를 대상으로 하는 CAR-T 치료제 '안발셀(CRC01)'의 임상 2상 개시를 위해 식품의약품안전처에 임상시험계획(IND) 변경을 신청했다고 8일 밝혔다.

이번 IND 변경은 임상 1상 결과를 바탕으로 2상 설계를 확정하고, 확보된 최적 용량을 반영하기 위해 이뤄졌다. 회사는 1상에서 안전성과 초기 유효성 가능성을 확인했으며, 보다 구체적인 데이터는 연내 학회를 통해 공개할 예정이다.

회사 측은 시험 대상자 수를 변경하고, 연구 가설을 추가하며, 분석군을 명확화하기 위해 임상시험계획을 변경했다고 설명했다. 세부적으로, 통계분석방법이 추가되기도 했다. 연구의 주평가 항목은 전체 완전 관해율(OCR)이며, 반응 도달까지의 시간(TTR), 관해 지속기간(DOR), 무재발 생존기간(RFS) 등도 함께 분석된다. 

회사 관계자는 "성인 ALL은 국내에서 연간 200~300명 정도 발생하는 희귀질환으로, 치료를 받아도 5년 무병생존율이 약 35%에 불과하다"며 "소아보다 예후가 좋지 않아 미충족 의료 수요가 큰 영역이지만, 현재 국내에서는 성인 ALL 대상 CAR-T 치료제가 허가된 사례가 없다"고 설명했다.

김건수 대표는 "미만성 거대 B세포 림프(DLBCL) 임상시험에서 입증된 안발셀의 우수성이 성인 ALL에서도 재확인되기를 바란다"며 "CAR-T 치료제를 기다려 온 환자와 가족들에게 안발셀이 새로운 희망이 되기를 기대한다"고 전했다.