특발성 폐섬유증(IPF) 바카라사이트 벳페어 렌토서티브(rentosertib)가 미국 성분명 지정위원회(USAN)로부터 지난 6일 공식 성분명을 부여받으며, AI 기반 신약 개발이 현실화되고 있다.

일반적으로 신약 후보물질이 공식 성분명을 부여받는 것은 임상 개발이 일정 수준 이상 진행되고, 바카라사이트 벳페어로서의 가능성이 인정될 때 가능하다. 렌토서티브는 이러한 기준을 충족하며 AI 기반 신약 개발이 연구단계를 넘어 실질적인 상업화 가능성을 확보하고 있음을 보여준다.

해당 약물을 개발한 AI 신약개발 기업 인실리코 메디신(Insilico Medicine)은 최근 1억1000만달러(약 1460억원) 규모의 시리즈 E 투자를 유치했다. 이번 자금은 렌토서티브의 글로벌 임상시험과 AI 기반 신약 개발 플랫폼 고도화에 사용될 예정이다.

이번 투자 라운드는 홍콩 기반의 밸류 파트너스(Value Partners)가 주도했으며, 와버그 핀쿠스(Warburg Pincus) 등 기존 투자자들이 참여를 유지했다. 또한, 일라이 릴리(Eli Lilly)의 벤처캐피털(VC) 등 신규 투자자들도 합류하면서 인실리코의 AI 신약 개발 모델이 시장에서 높은 평가를 받고 있음을 보여줬다.

업계에서는 이번 투자 유치를 계기로 인실리코의 IPO(기업공개) 가능성이 다시 거론되고 있다. 지난해부터 기업공개를 준비 중이라는 보도가 있었던 만큼, 이번 투자 이후 구체적인 계획이 발표될 가능성이 크다.

인실리코 메디신은 AI 기반 신약 개발의 대표적인 기업으로, 현재까지 30개의 신약 프로그램을 운영하고 있으며, 이 중 10개 후보물질이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험 승인을 받았다. AI 신약 개발 모델은 기존 제약사의 방식보다 신약 후보물질 도출 속도를 획기적으로 단축할 수 있는 강점을 가진다. 일반적으로 신약 후보 발굴에 평균 4~6년이 소요되지만, 인실리코는 AI를 활용해 이를 평균 13개월 내외로 줄인 것이다. 

인실리코의 대표적인 파이프라인인 IPF 치료제 '렌토서티브(rentosertib, ISM001-055)'는 지난 임상 2a상에서 긍정적인 결과를 확보한 바 있다. 해당 연구는 AI로 설계된 신약이 실제 임상에서 의미 있는 효능을 보였다는 점에서 주목을 받았다. 연구는 중국 내 21개 기관에서 총 71명의 환자를 대상으로 진행됐으며, 위약군과 30mg 1일 1회(QD), 30mg 1일 2회(BID), 60mg 1일 1회(QD) 투여군으로 나뉘어 12주간 치료가 진행됐다.

주요 결과를 보면, 60mg QD 투여군에서 폐활량(FVC) 개선 효과가 확인됐다. 60mg QD 투여군은 평균 98.4mL의 FVC 증가를 보였으며, 위약군에서는 -62.3mL의 감소가 나타나 두 군 간 차이가 약 160.7mL에 달했다. FVC는 환자가 깊이 들이마신 후 내뱉을 수 있는 최대 공기량을 측정하는 폐 기능 지표로, 이번 결과는 렌토서티브가 IPF 환자의 폐 기능 저하 속도를 늦출 뿐만 아니라 유지 또는 개선할 가능성을 보여준다는 점에서 의미가 크다.

안전성 평가에서는 전반적으로 내약성이 우수한 것으로 나타났으며, 치료와 관련된 이상반응 중 가장 흔한 것은 설사(14.8%)와 간 기능 이상(14.8%)이었다. 대부분의 이상반응은 경증 또는 중등도 수준이었으며, 심각한 이상반응(SAE)은 보고되지 않았다. 또한, 환자의 삶의 질 개선을 평가한 결과, 60mg QD 투여군에서 만성 기침 척도(Leicester Cough Questionnaire, LCQ) 점수가 위약 대비 2점 향상됐다.

인실리코 메디신은 해당 2a상 데이터를 기반으로 글로벌 pivotal 임상(2b/3상) 진행을 위해 규제기관과 논의할 계획이라고 밝힌 바 있다. 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약청(EMA), 중국 국가약품감독관리국(NMPA)과 협의를 거쳐 다국적 임상 시험을 추진할 가능성이 높을 것으로 보인다. 

렌토서티브는 TNIK(Traf2- and NCK-interacting kinase) 저해제로, 기존 IPF 치료제와 전혀 다른 기전을 가진다. 현재 승인된 IPF 치료제인 베링거인겔하임(Boehringer ingelheim)의 '오페브(OFEV·nintedanib)'와 로슈(Roche)의 '에스브리엣(ESBRIET·pirfenidone)'은 섬유화 진행을 늦추는 항섬유화제로 작용하지만, 폐 기능을 회복시키지는 못하며, 위장관 장애와 간 기능 이상 등으로 인해 내약성이 떨어지는 경우가 보고되고 있다. 

오페브는 VEGFR, FGFR, PDGFR 등 여러 성장인자 경로를 차단하여 섬유아세포 증식을 억제하며, 에스브리엣은 TGF-β 신호 경로를 조절해 섬유화를 완화한다고 알려져 있다. 반면, 렌토서티브는 Wnt/β-catenin 신호 경로의 핵심 조절자인 TNIK를 선택적으로 억제함으로써, 폐 섬유화 진행을 보다 근본적으로 차단할 가능성을 가진질 것으로 추론된다.

TNIK가 활성화되면 섬유아세포가 지속적으로 증식하면서 IPF가 악화된다. 렌토서티브는 이 과정을 억제하여 섬유화 진행 속도를 늦출 수 있다. Wnt/β-catenin 신호 경로는 폐 조직의 유지 및 재생에 관여하는 것으로 알려져 있으며, TNIK는 이 경로의 조절자 중 하나이다. 따라서, 렌토서티브가 TNIK를 억제하면 Wnt 신호 경로가 조절되어 폐 섬유화 진행을 늦추는 것 외에도 폐 조직의 유지 및 재생에 긍정적인 영향을 미칠 가능성이 있다. 

실제로 렌토서티브는 임상 2a상에서 FVC(폐활량) 개선 효과를 확인하며 기존 바카라사이트 벳페어와 차별화된 가능성을 보여주었다. 또한, 부작용 발생률이 낮고 내약성이 우수하게 나타나, 바카라사이트 벳페어로서의 경쟁력을 충분히 갖춘 것으로 평가된다.

한편, 이번 투자 유치를 통해 인실리코는 신약 개발 프로세스의 효율성을 더욱 높이는 동시에, 연구실 자동화를 통한 혁신적인 실험 환경을 구축하려 하고 있다. 특히, 인실리코는 최근 이족 보행형 실험실 로봇 'Supervisor'를 공개했다. 이 로봇은 인간 과학자의 실험 기술을 학습하도록 설계됐으며, 실험실 내에서 파이펫팅, 시약 관리, 실험 장비 조작 등 반복적인 연구 업무를 수행할 수 있다. AI가 신약 후보를 설계하고, 로봇이 실험을 수행하는 방식이 실현될 경우, 기존 제약·바이오 산업의 연구 방식에도 큰 변화를 가져올 가능성이 높을 것으로 예상된다.