미국 식품의약국(FDA)은 7월 신약 또는 개량신약 총 15개 제품을 허가했다. 저분자약품을 대상으로 하는 신약 허가 신청(New Drug application·NDA)은 12건, 생물의약품 허가 신청(Biologics Licensing Applications·BLA)은 3건이었다. 

대상 적응증은 EGFR 엑손20 삽입 변이 비소세포폐암, 급성 발작, 고페닐알라닌혈증, 노안, 재발성·불응성 다발골수종 등이었다.

미국 안과 분야 바이오 기업 '렌즈 테라퓨틱스'는 지난달 31일(현지시각) 식품의약국(FDA)로부터 노안 치료제 '비즈(성분 아세클리딘)'의 품목허가를 획득했다. 

노안은 노화로 인해 발생하는 근거리 시력 감소를 말한다. 노안 환자는 안구 수정체가 점차 단단해지면서 모양 변화에 어려움을 겪어 근거리 초점을 맞추기 힘들어진다. 

비즈는 이번 허가로 미국에 허가된 첫 아세클리딘 성분 기반 노안 치료 점안제가 됐다. 아세클리딘은 동공에 선택적으로 작용하는 축동제로, 하루 한 번 투여로 최대 10시간동안 근거리 시력을 개선시킨다. 

이 제품은 기존 치료제들의 미충족 수요로 작용했던 '안구 모양체근(Ciliary body)' 자극을 줄였고, 홍채 괄약극 수축으로 핀홀효과를 유발해 동공을 2mm 이하로 줄여 근거리 초점 심도를 확장한다. 

FDA 바카라사이트 기가는 3건의 3상 임상시험 결과를 바탕으로 이뤄졌다. CLARITY 1, 2 연구에서는 하루 한 번 42일간 투여한 466명을 대상으로 안전성과 유효성을 평가했고, CLARITY 3 연구에서는 217명을 대상으로 6개월간 장기 안전성을 확인했다.

연구 결과, VIZZ는 임상적으로 유의미한 근거리 시력 개선을 입증했으며, 투여 30분 내 효과가 나타나 최대 10시간 지속됐다. 세 건의 연구에서 3만 회 이상 투여 결과 심각한 치료 관련 이상반응을 발생하지 않았으며, 가장 흔한 이상반응은 점안 부위 자극(20%), 시야 흐림(16%), 두통(13%)이었다. 

렌즈 테라퓨틱스는 오는 4분기 중 미국 내에 제품을 출시할 예정이며, 안과 전문의를 대상으로 한 영업 및 마케팅 활동을 즉시 시작할 방침이다. 

재발 또는 난치성 다발골수종 환자를 위한 새로운 이중항체 치료제가 개발됐다. 

미국 바이오기업 리제네론(Regeneron)은 FDA로부터 '리노지픽(성분 린보셀타맙)'을 재발 또는 난치성 다발골수종(multiple myeloma, MM) 치료제로 지난달 2일 가속 승인받았다. 

리노지픽은 B세포 성숙항원(BCMA)과 T세포 수용체 CD3를 동시에 표적하는 이중항체로, 회사의 고유 유전자 조작 마우스 플랫폼인 '벨로시이뮨(VelocImmune)' 기술로 개발됐다. 허가 대상은 최소 4차 치료를 받은 다발골수종 성인 환자다. 

이번 바카라사이트 기가는 3상 시험이 아닌, 1/2상 임상 결과만으로 이뤄졌다. FDA는 리노지픽의 객관적반응률(ORR)과 반응지속기간(DoR)를 근거로 가속 승인을 결정했다.

최소 4차 치료 이력이 있는 환자 80명을 대상으로 진행한 1/2상 'LINKER-MM1' 연구 결과, ORR은 70%로 나타났다. 첫 반응까지 걸린 중간 시간은 0.95개월이었으며, 추정 9개월 시점 89%, 12개월 시점 72%의 환자에서 반응이 유지된 것으로 나타났다. 

리제네론은 이번 리노지픽 허가를 기점으로, 혈액암 치료제 개발 전략의 일환인 BCMAxCD3 플랫폼을 점차 상용화해 나갈 것이라는 입장이다. 

조지 얀코풀로스(George D. Yancopoulos) 리제네론 최고과학책임자(CSO)는 공식 보도자료를 통해 "4차 이상 치료 받은 다발골수종 환자들에서 70%의 높은 반응률을 확인한 만큼, 리노지픽은 새로운 표준요법으로 자리잡을 잠재력을 지닌다"며 "확고한 임상 데이터를 바탕으로 리노지픽의 개발을 신속히 확장하고 있고, 단독요법뿐 아니라 병용요법 형태로도 조기 치료 단계에서의 활용 가능성을 폭넓게 평가하고 있다"고 밝혔다.

현재 시중에 출시된 BCMAxCD3 이중항체 다발골수종 치료제는 존슨앤드존슨의 '텍베일리(Tecvayli)'와 화이자의 '엘렉스피오(Elrexfio)'가 있다. 

회사는 투여 주기를 초기 한 주기(24주) 이후 '매우 우수한 부분반응(VGPR)' 이상의 반응을 보인 환자에게 2~4주 간격으로 조절할 수 있는 '반응 기반 용량 조절(response-adapted dosing)' 전략이 가능한 점을 리노지픽의 강점으로 꼽았다.

회사 측은 리노지픽의 상업화를 신속히 추진할 것이라는 입장으로, 환자 지원 프로그램인 '리노지픽 서라운드(Lynozyfic Surround)'를 통해 재정 및 교육 자원을 제공한다는 계획이다.

미국 바이오제약사 칼비스타는 12세 이상 성인 및 소아 유전성 혈관부종(HAE) 환자의 급성 발작 치료제 '엑털리(성분 세베드랄스타트)'를 바카라사이트 기가받았다.

HAE는 희귀 유전질환으로, C1 에스테라아제 억제 단백질(C1INH)의 결핍 또는 기능 이상으로 인해 칼리크레인-키닌 시스템이 조절되지 못해 발생한다. HAE 환자들은 신체 여러 부위에서 통증 또는 부종 발작이 나타나며, 부위에 따라 생명을 위협할 수 있어 조기 치료의 중요성이 강조돼왔다.

회사 측에 따르면, 엑털리는 기존 치료제들이 정맥 또는 피하 주사로 투여가 필요해, 즉각적인 대처가 어려웠던 것과 관련 필요 시(On-demand) 즉시 사용할 수 있는 경구용 제제로 개발됐다. 기존 주사제를 활용한 장기 에방요법을 사용하더라도 대부분의 환자는 여전히 예측 불가능한 발작을 경험하고 있는 것으로 나타났다. 

이번 허가는 3상 임상인 'KONFIDENT' 결과를 통해 이뤄졌다. 이 임상에는 전 세계 20개국 136명의 HAE 환자들이 참여했다. 

이 연구에서 엑털리는 위약 대비 증상 완화 속도, 발작 중증도 감소, 발작 해결까지의 시간이 유의하게 개선시킨 것으로 나타났다. 가장 흔하게 발생한 이상반응은 두통이었다.

회사는 엑털리를 허가 즉시 출시했으며, 환자 지원 프로그램인 '칼비스타 케어스(KalVista Cares)'을 운영해 보험 처리를 지원하고, 치료 접근성 개선, 지속적인 환자 관리 서비스를 제공해 나갈 것이라는 방침이다. 

칼비스타의 벤 팔레이코(Ben Palleiko) CEO는 공식 보도자료를 통해 "이번 엑털리의 허가로 HAE 환자들은 증상이 시작되는 순간, 어디서든 발작을 치료할 수 있게 됐다. 엑털리를 환자들에게 신속히 공급하는 것이 우리의 다음 목표"라고 밝혔다.