혁신신약을 대하는 대한민국 정부의 속마음 

[끝까지HIT 8호] 건강보험 당국은 '혁신신약에 대한 환자 접근성 강화'를 정책 목표로 줄곧 내세워 왔다. 그러나 정작 공급 및 수혜 당사자인 기업과 환자들은 정부의 목표 실행 의지에 회의적이다. 과거보다 접근성이 개선된 것은 인정하면서도 여전히 간극이 크고, 무엇보다 혁신신약 가치에 대한 반영이 제대로 이뤄지지 않는다는 의견이다. 물론 최근 정부가 업계와 머리를 맞대고 논의한 끝에 혁신가치 보상안을 내놓았지만 해당 제도의 실효성에는 의문을 표한다. 업계의 우려처럼 한국은 혁신신약 도입의 두세번째 옵션으로 전락할 것인지, 환자들은 우회로에서 치료의 기적을 찾아 계속 헤매야 하는지 그 해답을 추구하는 것은 어려운 일이다. 대신 신약과 접근성, 이 두 단어의 거리가 왜 생각만큼 좁혀지지 않는지 그 연원을 찾아본다. [편집자주]

① 신약과 환자 사이, 얼마나 가까워졌나

현재 우리나라는 2007년 도입된 '의약품 선별등재 제도(positive list system)'를 통해 치료적 가치와 경제적 가치가 우수한 의약품을 선별해 건강보험에 등재하고 있다. 요양바카라 게임 대상 여부 평가시 임상적 유용성과 경제성 평가 결과 등 비용 효과성과 건강보험 재정에 미치는 영향 등이 종합적으로 고려된다.

임상적 유용성이 우월한 의약품일 경우 '경제성 평가'를 통해 바카라 게임에 진입할 수 있다. 임상연구 데이터를 근거로 비교 약제와 비용 효과성을 분석하고, 진료 현장에 맞는 근거를 생산한 이후 사회나 정부가 수용 가능한 지불가치를 찾고 협의하는 과정을 거치는 것이다.

하지만 일부 항암제 또는 희귀질환 치료제 등은 대상 환자가 소수이거나 단일군 임상 자료로 허가를 받아 비용효과성 입증을 위한 근거 생산이 어려웠고, 이는 곧 진입장벽으로 작용해 환자 접근성을 떨어뜨린다는 의견이 제기됐다. 이에 정부는 일정 요건을 만족하는 경우 경제성평가 자료 제출을 생략할 수 있는 '경제성평가 자료 제출 생략 제도'를 2015년 만들어 건강보험 등재가 가능하도록 했다.

경제성 평가 생략 제도와 유사하면서 다른 '위험분담계약제도(Risk Sharing Agreement, RSA)'는 2013년 12월 도입됐다. 신약의 효과나 보험재정 영향 등에 대한 불확실성을 정부와 제약사가 함께 분담하는 것인데, 대체 치료법이 없거나 비교 대상이 없는 고가 항암제, 희귀질환 치료제 등에 대한 환자의 접근성을 제고하는 한편, 비용효과적인 의약품을 선별바카라 게임한다는 바카라 게임 원칙도 유지할 수 있는 제도로 평가된다.

이에 따라 현행 신약의 등재 과정을 보면 임상적 유용성이 우월한 경우 경제성평가, 경제성 평가 생략 제도, RSA를 통해 바카라 게임등재를 시도할 수 있다. 비열등한 경우에는 가중평균가 이하를 수용해 바카라 게임목록에 진입할 수 있다. 그리고 각 제도들은 신약 개발 트렌드와 상황에 따라 개정되고 있다.

잇따른 제도 도입 이후 항암제 등 신약 급여등재율 상승했는데…

RSA와 경제성 평가 생략 등 잇따른 제도가 도입되면서 항암제 등의 신약 보험등재율은 상승했다. 서울대산학협력단(연구책임자 이태진 교수)가 국민건강보험공단 의뢰로 수행한 '위험분담제도의 성과평가 및 발전 방향 연구' 보고서에 따르면, 2007년부터 2019년까지 허가 받은 신약은 총 317개로 87.7%가 바카라 게임 결정을 신청했고, 바카라 게임등재율은 78.5%로 나타났다.

전체 허가 신약을 놓고 봤을 때 RSA의 도입 전과 후 간의 등재율 차이는 거의 없었다. 2007년부터 2013년까지 허가된 162개의 신약 중 88.3%가 바카라 게임를 신청해 79.0%가 등재에 성공했고, RSA 도입 이후인 2014년부터 2019년까지는 155개의 허가 신약 중 87.1%가 바카라 게임를 신청, 78.1%가 바카라 게임목록에 진입했다.

그러나 세부적으로 살펴보면 항암제의 경우, RSA 도입 이후 등재율이 소폭 상승했다. 2007년부터 2013년까지 허가받은 40개의 항암제 중 77.5%가 바카라 게임 등재됐고, RSA가 도입된 이후인 2014년부터 2019년까지 허가받은 45개 항암제 중에서는 82.2%가 바카라 게임권에 들어왔다. 희귀질환 치료제도 같은 기간 등재율을 비교하면 72.5%에서 77.4%로 올라갔다.

약제를 포함해 대체 가능한 치료법이 없거나 생존을 위협하는 심각한 질환에사용하는, 그리고 근거 생산이 어려운 치료제는 경제성 평가 생략 제도를 통해 바카라 게임권에 진입했다. 서울대 보건대학원(연구책임자 황소정 교수)이 수행한 '의약품 경제성 평가 자료 제출 생략 제도 개선방안 마련'연구에 따르면, 2023년 9월 기준 현재 경제성 평가 생략 제도를 통해 바카라 게임에 진입한 약제는 33개 성분으로 분석된다.

해당 약제로는 △카프렐사정 △애드세트리스주 △임브루비카캡슐 △자이카디아캡슐 △블린사이토주 △젤보라프정 △매큐셀정 △린파자캡슐 △실반트주 △아이클루시그정 △다잘렉스주 △벤클렉스타정 △조스파타정 △루타테라주 △킴리아주 △비트락비캡슐 △로즐리트렉캡슐 △로비큐아정 △브루킨사캡슐 △인레빅캡슐 △오뉴렉정 등 항암제가 가장 많았고, 희귀질환 치료제로는 △비미짐주 △디테린정 △빈다켈캡슐 △스핀라자주 △졸겐스마주 등이 있다. 이밖에 △데피텔리오주 △프락스바인드주 △저박사 △크리스비타주 등 기타질환 치료제도 경제성 평가 생략 약제다.

황 교수는 연구에서 경제성 평가 생략 제도 도입과 변천에 따라 등재율이 상승했고, 항암제에서 가장 그 양상이 두드러진다고 파악했다. 또 2020년 10월 국가필수의약품 중 결핵 치료제, 항균제 등 적용 대상을 확대하는 등 제도 개정 이후에는 등재율이 더 높아졌다고 분석했다.

치료접근성 간극 여전… "글로벌 신약 쓰려면 4년 기다려야"

신약 등재를 위한 제도 도입으로 치료 접근성이 조금은 개선됐지만, 정부와 업계의 간극은 여전하다. 그도 그럴 것이 한국은 신약이 글로벌에서 최초 출시된 이후 국내에 도입이 되기까지 OECD(경제협력개발기구) 국가 평균보다 오랜 기간이소요되며, 신약 출시율과 바카라 게임율이 OECD 국가 평균에 못 미치기 때문이다.

한국글로벌의약산업협회(KRPIA)가 분석한 '글로벌 신약 접근 보고서'에 따르면, 글로벌 최초 출시 후 1년 이내 도입된 신약 비율에서 한국은 OECD 국가 평균의 절반 이하 수준으로 조사됐다. OECD 국가 평균 신약 도입률(비바카라 게임 출시율)은 18%인 반면, 우리나라는 5%로서 약 1/4에 불과한 것이다. 가장 높은 신약 도입률을 나타낸 국가는 미국(78%), 독일(44%), 영국(38%) 순으로 나타났으며, 일본도 32%로 조사됐다. 즉, 전 세계에서 개발되는 신약이 100개 있다면 OECD 국가에서는 1년 이내에 평균 18개, 일본에는 32개의 신약이 환자들에게 선택권이 있는 반면, 한국 환자는 비바카라 게임 조건에서도 5개의 신약 정도 밖에 쓸 수 없다는 의미다.

또 신약의 글로벌 첫 출시 후, 한국에서 바카라 게임까지 걸리는 기간은 총 46개월로 나타났다. OECD 국가 평균은 45개월로 비슷했지만, 일본(17개월), 프랑스(34개월)에 비해 한국은 10개월에서 길게는 2배 이상 오래 걸렸다. 한국에서 환자들이 보험바카라 게임를 통해 글로벌 신약으로 실제로 치료받기 위해서는 글로벌 첫 출시 후 약 4년 가까이 기다려야 하는 셈이다.

한국의 건강보험 급여 신약 비율은 22%로, OECD 국가 평균인 29%보다 밑돌았다. 이는 일본(48%)과 영국(48%)에 비해서도 절반에 그치는 수준이다. 실제 2023년 8월 기준으로 국내 허가 후 여전히 비급여 상태인 신약은 27개에 달하는 것으로 나타났다.

일각에서는 특히 희귀의약품의 경우 항암제에 비해 급여율이 떨어진다는 지적도 나온다. 중앙대 산학협력단(연구책임자 이종혁 교수)이 KRPIA 의뢰로 수행한 '우리나라의 희귀질환 치료제 접근성 현황 및 보장성 강화 방안에 관한 연구'에 따르면, 최근 한국에서 10년간 허가된 희귀의약품 116개의 급여율은 50.9%이며, 유사 연구결과와 비교했을 때 프랑스, 독일에 비해서는 상당히 낮고, 이탈리아, 영국과 유사한 수준인 것으로 나타났다. 해당연구는 "RSA, 경제성 평가 생략, ICER 임계값 상향 등의 신약 접근성 향상 제도로 인해 신약의 급여율은 향상됐지만, 그 혜택은 주로 항암제에 집중되고 있다"고 분석했다.

또 한국에서 허가된 116개 희귀의약품을 산정특례 분류에 따라 바카라 게임율을 분석한 결과를 보면, 희귀질환 치료제(46.7%)와 산정특례 미지정품목(20.0%)은 항암제(58.5%)보다 낮은 바카라 게임율을 나타냈다. 한국에서 비바카라 게임인 57개 희귀의약품의 비바카라 게임 사유 중 '비용효과성 입증 불가'의 사유는 14개 품목(24.6%)이 차지했다. 하지만 바카라 게임등재까지 기간은 항암제가 제일 길었다. 실제 한국에서 10년간 신약으로 허가돼 바카라 게임등재된 228개 성분의 허가일로부터 등재일까지 소요기간을 분석한 결과 '항암제(항암+희귀항암)'가 평균 31개월로, 일반 신약(18.3개월)과 희귀의약품(23.6개월)보다 길었다.

'원 소스 멀티 유즈' 치료제의 약값은? 희귀질환약 재정 지출도 '미미'

신약의 국내 도입률과 바카라 게임율의 문제만 있는 것은 아니다. 업계에서는 신약의 혁신 가치를 평가받아야 하고, 그러기 위해서는 제도 개선이 전향적으로 이뤄져야 한다는 주장이 나온다. 최근 개발되는 신약은 하나의 치료제가 다양한 적응증에 사용되고 있어 업계는 '적응증별 약가제도'를 제안하고 있다.

현재 우리나라의 약가제도는 성분에 따라 동일 약가를 부여하는 시스템이지만, 이 때문에 적응증마다 투입되는 R&D 비용이 정확히 반영되지 않고 있고 대체약제가 다름에도 동일한 가치를 부여하게 돼 환자 접근성에 제한을 가져온다.

외국은 이미 적응증별 약가제도를 여러 적응증의 약제를 하나의 약가로 설정해야 될 때 가중치를 부여하는 방식이나 RSA 일환으로서 적응증별로 다른 실제 가격만큼 차액을 환급하는 방식 등 회사가 선택할 수 있도록 하고 있다. 글로벌 제약사 관계자는 "적응증별 약가제도는 계속 지연되는 기등재약제의 새로운 적응증 추가 급여기준 확대제도에 있어 중증 희귀질환 환자의 접근성을 높이면서도 제약사에게는 적정 가치를 보상해 주는 좋은 시도가 될 것"이라고 말했다.

이와 함께 업계는 건강보험 재정 투입 문제도 살펴봐야 한다는 입장이다. 이종혁 교수가 수행한 '희귀질환 치료제 보장성 강화 방안 연구'에 따르면 한국의 희귀의약품 지출 비율은 3.6%로, OECD 중간값 6.8%에 비해 낮은 수준은 물론 OECD 국가 중에서도 하위권이다. KRPIA 측은 "희귀질환 치료제의 급여시 과도하고 중복적인 급여기준에 대한 규제를 완화해 OECD 국가 중 하위권인 희귀의약품 지출 비율을 확대하고, 환자들의 치료제 접근성을 강화해야 한다"며 "제도 내에서 해결되지 않는 희귀질환 치료제에 대해서는 기금 조성을 통한 보장성 강화 방안을 도입해 보장성을 강화하고, 혁신적인 임상적 유용성을 외국에서 인정받은 희귀의약품의 경우 '선등재·후평가'를 통한 치료제의 빠른 도입을 검토해 환자들의 경제적 부담을 완화할 필요가 있다"고 밝혔다.

"치료 받은 환자들이 만들어내는 사회·경제적 부가가치 왜 못보나"

현장인터뷰 | 김진아 한국희귀·난치성질환연합회 사무국장

황재선 기자 = 2020년 노바티스의 신경내분비종양 치료제인 '루타레라(성분 루테튬옥소도트레타이드)'를 투여받기 위해 일부 환자들이 말레이시아에 해외 원정 치료를 다녀온 소식이 이슈가 된 적 있다. 당시 환자들은 신속한 혁신신약의 허가와 급여 등재가 필요하다는 목소리를 정부 당국에 제기했고, 이후 허가와 급여 등재가 이뤄졌으나 지난한 이 과정을 지켜보는 환자들은 불안에 떨어야 했다. 한국희귀·난치성질환연합회 김진아 사무국장을 만나 혁신신약의 급여 등재가 늦어짐에 따라 환자들이 겪어 왔던 어려움에 대해서 들어봤다.

김진아 국장은 "해외 원정도 결국 해당 치료가 어디서, 어떻게 이뤄질 수 있는지에 대한 정보와 그것을 뒷받침할 수 있는 경제력이 있어야 가능하다"며 "희귀질환 분야에서는 원정 치료가 빈번하게 이뤄지지는 않는 것 같다"고 밝혔다. 원정 치료도 안타까운 상황이지만 미국 등 선진국에서만 허가 또는 급여된 혁신신약을 활용한 치료를 시행하다가 한국으로 돌아온 뒤 치료가 중단되거나, 늦어진 급여 등재로 인해 기준을 적용 받지 못하게 되는 경우도 왕왕 발생하고 있다.

김 국장이 소개한 사례는 이렇다. A 환자가 미국으로 직장을 옮기면서 외국인에게도 적용해주는 미국 보험제도에 따라 자녀의 X 염색체 우성 저인산혈증 구루병(XLH) 치료제인 '크리스비타(성분 부로수맙)'를 사용할 수 있었지만, 한국으로 다시 직장을 옮기면서 이 치료가 몇 년간 중단돼 어려움을 겪었다는 것이다.

크리스비타의 경우 다행히 지난 5월 바카라 게임 등재됐지만 '성장판이 열린 동안'만 바카라 게임가 제공되는 등 바카라 게임 적용 기준이 까다로운 희귀질환 특성상 혜택을 보지 못하는 환자도 있을 수 있다고 김 국장은 전했다. 결국 환자들은 질환이 유발하는 통증으로 인한 고통뿐만 아니라, 바카라 게임 기준이 적용되지 않을 수 있다는 불안감까지 함께 겪고 있다는 의미다.

20억원의 약값으로 세상을 떠들썩하게 했던 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마(성분 오나셈노진아베파르보벡)'도 환아의 생후 일자가 급여 기준보다 15일이 지나 급여가 적용되지 못한 사례가 있었다. 김 국장은 "혁신신약의 급여 등재를 위해 실시하는 경제성 평가에 있어, 환자의 삶의 질 개선 후 사회에 기여할 수 있는 영향을 고려해야 한다"고 말했다. 대표 사례로, 단장 증후군의 사례를 들 수 있다고 김 국장은 덧붙였다.단장 증후군은 소장의 길이가 짧아 장을 통한 적절한 영양 섭취가 힘들어져, 대정맥에 관을 연결해 고농도 영양수액 공급을 실시해야 하는 희귀질환이다. 이 질환은 선천성과 후천성으로 분류되지만, 현재 선천성 환자에 대해서만 희귀질환으로 지정돼 있다. 환자들은 매일 짧게는 10시간에서 20시간까지도 이 관을 통해 영양 공급이 이뤄진다. 영양 공급 도중 관이 막히는 등 돌발 상황이 벌어질 수 있어 환자는 물론 보호자도 한 눈을 팔 수 없다.

영양 공급 주기를 획기적으로 줄여줄 수 있는 2018년 국내 허가된 '가텍스주(성분 테두글루타이드)'라는 신약이 있지만, 아직까지 급여 등재되지 않아 환자와 보호자들은 매일 10시간 이상 수액을 공급해야 한다. 김 국장은 "만약 이들에게 치료제 급여가 적용된다면 환자와 보호자 모두 사회적 활동을 할 수 있고, 그로 인한 사회적·경제적 부가 효과가 발생할 것"이라며 "이런점들을 외국과 마찬가지로 국내에서도 경제성 평가에 반영해줬으면 한다"고 제언했다.