메드팩토(대표 김성진)는 항암제 후보물질 '백토서팁'의 재발성 골육종 환자 대상 글로벌 임상 1b상 중간 분석 결과, 전체 환자의 36.4%에서 부분관해(Partial Response, PR)를 확인했다고 30일 밝혔다. 해당 데이터를 지난 26일부터 28일까지 미국 솔트레이크시티에서 열린 골육종 전문 학회 'FACTOR 콘퍼런스 2025'에서 공개했다.

골육종은 뼈, 연골 등에서 발생하는 악성 종양으로, 환자의 절반 이상이 폐 전이로 악화되는 질환이다. 기존 면역항암제의 효과가 거의 없어 새로운 치료 접근법의 필요성이 제기돼 왔다.

회사에 따르면 이번 임상은 재발성 골육종 환자 11명을 대상으로 세 개의 용량군을 설정해 백토서팁을 단독 투여한 후 반응을 관찰한 중간 분석이다. 전체 환자 가운데 36.4%에서 부분관해(PR)가 관찰됐으며, 특히 중용량 이상 투여군에서는 PR률이 50%에 달했다. 12개월 이상 무진행생존률(PFS) 또한 33%로 확인됐다고 회사는 설명했다.

또한 회사는 이번 임상 결과는 기존 재발성·불응성 골육종 치료제의 객관적 반응률(ORR)이 10% 미만에 불과한 것과 비교할 때 3배 이상 높은 수치로, 백토서팁의 유의미한 치료 가능성을 입증한 결과라고 평가했다.

회사 관계자는 "백토서팁은 치료목적 사용 승인 사례에서 생존기간 연장 가능성을 보인 데 이어, 이번 임상시험에서도 기존 약물 대비 우수한 반응률을 기록하며 상업화 가능성을 한층 높였다"고 밝혔다. 또한 "다수의 글로벌 제약사들과 공동 연구 및 희귀암 대상 조기 상업화 논의도 활발히 이어지고 있다"고 덧붙였다.