압타바이오(대표 이수진)는 면역항암제 후보물질 'APX-343A'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 지난 29일 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정됐다고 밝혔다. 

회사에 따르면 APX-343A는 면역관문억제제(ICI)의 효능 저하와 내성의 주요 원인으로 지목되는 암관련섬유아세포(CAF, Cancer-Associated Fibroblast)를 표적하는 후보물질로, 현재까지 CAF를 직접 저해하는 항암제가 상용화된 사례는 없다. 회사는 이번 지정은 APX-343A가 차세대 면역항암제로서의 혁신성과 시장 가능성을 공식적으로 인정받은 사례라고 강조했다. 

희귀의약품 지정에 따라 압타바이오는 미국 시장에서 시판 후 7년간의 독점권을 포함해 FDA 심사 수수료 면제, 임상시험 보조금 지원, 임상 비용의 세액 공제(최대 25%) 등 다양한 개발 인센티브를 확보하게 됐다. 이를 통해 미국 내 신속한 허가 전략은 물론, 향후 글로벌 기술이전에서도 유리한 조건을 갖추게 됐다는 것이 회사의 입장이다. 

또 회사는 APX-343A는 전임상 연구에서 CAF가 과발현된 종양 모델을 대상으로 단독 및 병용 투여 시 유의미한 종양 크기 감소 효과를 보였으며, 키트루다(펨브롤리주맙), 옵디보(니볼루맙) 등 PD-1 억제제와의 병용투여에서도 상승 효과를 확인했다고 밝혔다. 

압타바이오는 지난해 4월 APX-343A의 미국 특허 등록을 완료했으며, 같은 해 7월에는 글로벌 제약사 머크(MSD)와 임상시험 협력 및 공급계약(CTCSA)을 체결한 바 있다. 이후 지난 6월 18일에는 국내에서 진행성 고형암 환자를 대상으로 한 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다. 이번 임상은 단독투여 및 펨브롤리주맙 병용요법을 통한 안전성과 유효성 평가를 목표로 한다.

회사 관계자는 "이번 희귀의약품 지정은 APX-343A가 글로벌 면역항암제 시장에서 새로운 치료 옵션으로 주목받을 수 있는 중요한 전환점"이라며 "현재 진행 중인 병용임상을 기반으로 기술이전 성과까지 이어질 수 있도록 개발에 속도를 낼 것"이라고 밝혔다.