국가 간 첨단재생의료 치료제 개발 경쟁이 고조되는 가운데, 유전자 치료제 분야 글로벌 임상시험이 증가한 것으로 나타났다.

코로나19 팬데믹을 이후 mRNA 백신 등 감염 질환과 유전성 질환 타깃 임상시험에 제약·바이오기업들이 뛰어들면서 의뢰자 주도 임상시험(SIT, Sponsor Initiated Trial)이 증가하는 경향을 보여 주목된다.

미국, 중국이 글로벌 임상시험 수위를 다투는 가운데 한국도 3위로 선도국 대열에 합류했지만, 경쟁국이 과감한 투자를 단행하는 유전자치료제 개발은 저조해 전략 수정이 요구된다. 

이같은 현황은 재생의료진흥재단(원장 박소라)이 미국 국립보건원(NIH)가 운영하는 임상시험 정보 등록 사이트(Clinicaltrial.gov)에 등재된 첨단재생의료 바카라 룰 임상시험 현황을 분석한 결과 확인됐다.

17일 재생의료진흥재단이 공개한 '글로벌 첨단재생의료 치료제 임상시험 동향' 보고서에 따르면 세포·유전자치료제가 본격적으로 허가받기 시작한 최근 5년(2019.1.1~2023.12.31) 동안 등록된 첨단재생의료 치료제 관련 글로벌 임상시험은 총 2561건이며, 세포치료제 913건, 유전자치료제 506건, 유전자변형세포치료제 1094건, 조직공학치료제 48건 순으로 구성됐다.

글로벌 임상시험 등록 건수는 2019년 415건, 2020년 449건, 2021년 574건으로 증가했으며, 2022년(553건) 소폭 감소하다 2023년(570건) 다시 증가세로 돌아섰다. 

치료제 유형은 유전자변형세포치료제(43%), 세포치료제(35%), 유전자치료제(20%), 조직공학치료제(2%) 순으로 나타난 가운데, 코로나19 팬데믹이 첨단재생의료 치료제 개발 판도를 바꾼 주 원인으로 지목됐다.

코로나19팬데믹이 시작된 2020년부터 세포치료제 임상시험은 감소세를 보인 반면 유전자치료제 임상시험이 증가하고 있으며, 코로나19가 유행하기 시작한 2020년부터 2021년 사이 임상시험 건수는 3배 이상 뛰었다.  

코로나19 영향으로 글로벌 제약·바이오기업이 mRNA 백신, DNA 백신 등 감염병 치료제 개발에 뛰어들면서 의뢰자 주도 임상시험(SIT)이 활기를 띠는 현상도 눈에 띈다.

분석 대상 임상시험(2561건) 중 연구자 주도로 진행된 비중이 62%(1586건)로 높은 편이지만, 제약·바이오기업들이 추진하는 의뢰자 주도 임상시험(SIT)도 매년 증가했다.

이는 후기 임상시험을 중심으로 제약·바이오기업들의 R&D 참여가 활발해진 결과로, 코로나 19가 유행했던 2019~2023년에 mRNA 백신 임상시험 건수가 다수 포함된 영향도 있다고 연구진은 분석했다.

실제 세포바카라 룰, 유전자변형세포바카라 룰, 조직공학바카라 룰는 모두 연구자 주도 임상시험(IIT) 비중이 각각 73%, 60.7%, 62%로 높은 반면, 유전자바카라 룰 분야에서 유일하게 의뢰자 주도 임상시험(SIT)이 빠르게 증가해 57.8% 비중을 차지하고 있다.

또한 세포치료제와 유전자변형세포치료제 등은 초기 임상(1상, 2상) 비중이 높은 반면 유전자치료제는 후기 임상(3상, 4상) 비율이 높은 특징을 보였다. 

타깃 적응증은 항암제가 압도적 강세를 보였지만, 근골격계 및 신경계 등 유전적 원인으로 발생하는 희귀난치성질환 대상 임상시험도 꾸준히 늘어난 것으로 파악됐다.

임상시험 등록 건수는 암(1401건)과 감염 질환(382건)이 두드러졌고, 염증성 및 면역계 질환(121건), 근골격계 질환(93건), 신경계 질환(92) 순으로 집계됐다.

세포바카라 룰 분야는 암을 적응증으로 하는 임상시험이 매년 증가해 2023년 40% 이상을 차지했으며, 신경계 질환과 염증성 및 면역계 질환 대상 임상시험도 증가했다.

코로나19의 직접적 영향을 받은 유전자치료제 분야에서는 감염성 질환 타깃 임상시험이 급증했으나 감각계, 신경계, 근골격계 질환 비중도 점차 늘고 있다. 특히 암 관련 임상시험이 5년 사이 3배 이상 증가했으며, 시력, 청력 등 감각계 유전성 질환을 타깃으로 한 임상시험도 유전자치료제 임상시험 그룹 내 3위를 차지했다.

유전자변형세포치료제 역시 암 관련 임상시험이 전체의 88.6%를 차지했으며 CAR-T, TCR-T 등 면역세포 기반 임상시험이 고형암, 혈액암 등을 대상으로 다양하게 진행 중이다.

한편 대륙별로 북미(1122건), 아시아(1035건), 유럽(331건) 소속 의뢰자가 글로벌 임상시험을 주도하는 것으로 나타났으며, 남미(30건), 오세아니아(22건), 아프리카(21)도 참여하고 있다.

첨단재생의료 치료제 관련 임상시험을 수행한 상위 5개국(미국, 중국, 한국, 프랑스, 이탈리아) 중에서는 미국(1077건), 중국(856건),이 압도적 우위를 차지하고 있다. 한국은 최근 첨단재생의료 치료제 임상연구 확대와 치료 제도 도입 활성화 정책을 추진 중인 가운데, 글로벌 임상시험 등록 수 45건을 기록하며 3위권에 들었다. 다만 미국, 중국, 이탈리아 등은 유전자치료제와 유전자변형세포치료제 임상시험을 활발히 진행하는 반면 한국은 세포치료제 비중이 여전히 높아 경쟁국과 차이를 보이고 있다. 

재생의료진흥재단은 "첨단재생의료 치료제 임상시험은 세계적으로 증가는 추세"라며 "mRNA 백신의 영향을 고려하더라도 유전자치료제와 유전자변형세포치료제 임상시험은 계속 증가하는 반면 세포치료제 임상시험은 감소하는 추세"라고 밝혔다.

이어 "한국 임상시험이 등록 건수로 세계 3위지만 세포치료제 비중이 높아 유전자치료제, 유전자변형세포치료제 분야 기술 개발과 임상연구 활성화를 위한 투자와 지원 정책이 필요하다"고 진단했다.