지엔티파마(대표 곽병주)는 '넬로넴다즈' 임상 3상 시험 결과를 국제뇌졸중콘퍼런스(ISC 2024)에서 공개했다고 13일 밝혔다.

이번 임상시험은 뇌졸중 발병 후 12시간 이내에 동맥 내 혈전제거술을 받는 중증 뇌졸중 환자를 대상으로 진행됐다. 496명의 환자가 발병 후 응급실 도착 7시간 이내에 약물을 투여받았으며, 동시에 혈전제거술을 시행해 12주 후 장애 개선 효과와 안전성을 분석했다.

임상 결과에 따르면 뇌졸중 환자의 장애도를 평가하는 수정랭킨척도(mRS) 분포와 비율은 위약 투여군과 넬로넴다즈 투여군에서 차이가 없었으며, 넬로넴다즈 투여는 안전한 것으로 확인됐다. 넬로넴다즈의 약효는 약물 투여 및 혈전제거술 시행 시간과 관련된 것으로 나타났다. 특히 응급실 도착 1시간 이내에 약물을 투여받은 47명의 환자 중 위약 투여군인 23명에 비해 넬로넴다즈 투여군인 24명은 장애 개선 치료 효과가 4.93배로 나타났다(p=0.004). 넬로넴다즈의 장애 개선 효과는 응급실 도착 70분 이내에 약물을 투여받은 79명의 환자에서도 확인됐다고 회사 측은 부연했다.

임상 3상 총괄책임자인 권순억 서울아산병원 신경과 교수는 "중증 뇌졸중 임상시험에서 넬로넴다즈의 치료 효과는 일시적 뇌졸중 동물모델에서 확인된 세포 보호 효과와 거의 유사한 양상을 보였다"며 "막힌 뇌혈관을 신속하게 개통함과 동시에 넬로넴다즈를 빠르게 투여하는 것이 뇌세포 보호 효과에 중요하다"고 말했다.

지엔티파마가 과학기술정보통신부와 경기도 등의 지원을 받아 개발한 넬로넴다즈는 'NMDA 글루타메이트 수용체'를 억제하는 동시에 활성산소를 제거하는 기전을 가졌다. 뇌졸중 후 뇌세포 사멸의 원인인 흥분성 신경독성과 활성산소 독성을 차단하는 이중표적 약물이다. 뇌졸중 동물모델에서 넬로넴다즈의 약효는 재개통되는 시간이 짧을수록 더욱 효과적이라는 게 회사 측의 설명이다.

곽병주 지엔티파마 대표는 "심정지와 뇌졸중이 발생한 후 막힌 혈관이 '골든 타임' 내에 재개통되는 환자에게서 넬로넴다즈의 뇌신경기능 장애 개선 효과가 확인됐다"며 "글로벌 시장 진출을 목표로 응급실 도착 후 신속한 혈전제거술 시행과 넬로넴다즈 투여로 환자의 장애가 개선되는지 확증하는 다국적 2차 임상 3상을 추가 진행할 것"이라고 말했다.